2018年11月26日，FDA授予了larotrectinib（VITRAKVI，Loxo Oncology Inc.和Bayer公司）治疗患有实体肿瘤的成人和儿科患者的加速批准特权，这些患者具有神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合，并且没有已知的获得抗性突变；既可以是转移性的肿瘤，也可以是手术切除可能导致严重发病率的肿瘤；以及没有取得令人满意的替代治疗结果或治疗后癌症仍有进展的患者都可以使用。

这是FDA批准用于治疗癌症的第二个与癌症所在组织无关的药物。

批准基于来自三个多中心、开放标签、单臂临床试验的数据：LOXO-TRK-14001 （NCT02122913），SCOUT （NCT02637687）和NAVIGATE （NCT02576431）。使用新一代测序（NGS）或荧光原位杂交（FISH）在当地实验室中前瞻性地鉴定阳性NTRK基因融合状态。在三名患有婴儿纤维肉瘤的儿科患者中推断出NTRK基因融合，其通过FISH检验发现了ETV6易位。主要疗效结果指标是总体反应率（ORR）和反应持续时间，这是由盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1确定的指标。

在前55名患有不可切除或转移性实体肿瘤的患者中评估功效，所述实体肿瘤具有在三个试验中登记的NTRK基因融合体。这些能够进入研究的人应该是在经过全身治疗后所患疾病都有进展，或者一些患有局部晚期疾病必须需进行死亡率很高的手术治疗。其中12名患者不到18岁，共有12种癌症类型，最常见的是唾液腺肿瘤（22％）、软组织肉瘤（20％）、婴儿纤维肉瘤（13％）和甲状腺癌（9％）。

ORR为75％（95％CI：61％，85％），包括22％的完全反应和53％的部分反应。在数据锁定时，尚未达到反应中位数持续时间。73％的患者反应持续时间为6个月或更长时间；63％的患者反应持续时间为9个月或更长时间；39％的患者反应持续时间为12个月或更长时间。

同时，评估了larotrectinib在三项临床试验中招募的176名患者中的安全性，其中包括44名儿科患者。larotrectinib最常见的不良反应（≥20％）包括疲劳、恶心、头晕、呕吐、AST升高、咳嗽、ALT升高、便秘和腹泻。

成人推荐的larotrectinib剂量为口服100mg，每日两次。儿科患者每日口服100mg/m2（每剂最多100mg）。

这个申请获得了加速批准的特权，并且后续的批准工作可能取决于确认试验中的临床益处的验证和描述。FDA批准了此申请的优先审查，并且进行了突破性治疗认定和孤儿药品认定。