5月6日，FDA批准了Tabrecta（capmatinib，卡马替尼）用于治疗已扩散到身体其他部位的成年非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Tabrecta是首个获得FDA批准的针对导致间充质-上皮转化或MET外显子14跳跃性突变的NSCLC疗法。

FDA还批准了FoundationOne CDx（F1CDx）检测法作为Tabrecta的伴随诊断。大多数患者的肿瘤样品检测到导致MET的外显子14跳跃性突变后，都经过F1CDx确认，F1CDx是基于二代测序的体外诊断产品，能够检测多种突变，包括导致MET的外显子14跳跃性突变。

NSCLC是一种在肺部组织中形成恶性癌细胞的疾病。它是肺癌中最常见的一种，90%的肺癌属于此类。这种癌症的危险在于癌细胞很有可能从肺部扩散到其他器官和身体部位。癌症的转移是由一连串的事件组成，MET外显子14跳跃性突变是公认的癌细胞转移的关键事件，在3-4%的肺癌患者中发现了该突变。

Tabrecta是一种激酶抑制剂，这意味着它通过阻断一种关键的酶来发挥作用，从而帮助阻止肿瘤细胞生长。FDA根据一项临床试验的结果批准了Tabrecta，该药是基于一项涉及NSCLC患者的临床试验结果，这些患者携带MET外显子14跳跃性突变、野生型EGFR、ALK为阴性状态，并且至少有一个可测量的病变。

在临床试验期间，受试者接受Tabrecta 400mg，口服，每天两次，直到疾病发生进展或出现不可接受的毒性为止。主要的疗效衡量标准是总反应率（ORR），反映了一定量的肿瘤缩小的参与者百分比。另一项疗效衡量标准是反应持续时间（DOR）。

疗效人群包括28名从未接受过NSCLC治疗的患者和69名既往治疗过的患者。28名参与者的ORR为68%，其中4%为完全反应，64%为部分反应。69名参与者的ORR为41%，全部为部分反应。在那些从未接受过NSCLC治疗的应答者中，47%的应答者的反应持续时间为12个月或更长，而之前接受过治疗的应答者中，有32.1%的应答者的反应持续时间为12个月或更长。

服用Tabrecta常见的副作用是周围水肿、恶心、疲劳、呕吐、呼吸困难（呼吸急促）和食欲下降。

Tabrecta可能引起严重的副作用，包括间质性肺疾病（导致肺组织结疤的一组肺部疾病）或肺炎。具有这些副作用的患者应永久停用Tabrecta。Tabrecta也可能引起肝毒性，医疗人员应在开始服用Tabrecta之前和服用Tabrecta时监测患者的肝功能。如果患者发生肝毒性，应停用、减少剂量或永久停用。根据早期细胞实验室研究中明确的光毒性阳性信号，患者可能对日光更加敏感，建议服用该药时应采取预防措施来遮盖皮肤和使用防晒霜。

Tabrecta可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

Tabrecta已获得“加速批准”并获得了“孤儿药”称号。

FDA将Tabrecta批准给诺华制药公司。F1CDx伴随诊断的批准已授予Foundation Medicine，Inc.。