5月8日，FDA批准了Retevmo（selpercatinib）用于治疗非小细胞肺癌、甲状腺髓质癌和其他类型的甲状腺癌这三种类型的肿瘤患者，这些患者的肿瘤在特定基因（RET或“转染过程中的重排”）中发生了改变（突变或融合）。Retevmo是第一个被批准专门用于RET基因改变的癌症患者的治疗方法。

Retevmo获批治疗的癌症包括：

成年人的非小细胞肺癌（NSCLC）；
12岁及12岁以上需要全身治疗（没有针对性的治疗选择）的已扩散的晚期甲状腺髓样癌（MTC）或MTC患者；
12岁及以上需要全身治疗、对放射性碘治疗已停止反应或不适合接受放射性碘治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。

Retevmo是激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种激酶，进而防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须使用实验室检测对RET基因是否突变进行鉴定。

FDA根据一项涉及三种类型肿瘤患者的临床试验结果批准了Retevmo。在临床试验期间，患者每天两次口服160mg Retevmo，直到疾病出现进展或不可接受的毒性为止。疗效的主要判定指标是总缓解率（ORR），它反映了肿瘤缩小到一定程度的患者比例，以及缓解持续时间（DOR）。

对105例既往接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC成年患者进行了疗效评估。这105名患者的ORR为64%，81%的患者对治疗有反应，其反应至少持续了6个月。还对39例从未接受过治疗的RET融合阳性NSCLC患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为84%，58%的患者对治疗有反应，他们的反应至少持续了6个月。

对12岁及以上的成人和儿童患者进行了RET融合阳性MTC的疗效评估。该研究入组了143名晚期或转移性RET突变型MTC患者，包括之前接受过卡博赞替尼（cabozantinib）、万代他尼（vandetanib）或两者（化疗类型）的治疗，以及之前没有接受过卡博赞替尼或万代他尼治疗的晚期或转移性RET突变型MTC的患者。55例既往治疗患者的ORR为69%，76%的患者对治疗有反应，他们的反应至少持续了6个月。还评估了88例先前未接受MTC批准疗法治疗患者的疗效。这些患者的ORR为73%，61%的患者对治疗有反应，他们的反应至少持续了6个月。

对12岁及以上的成人和儿童患者进行了RET融合阳性甲状腺癌的疗效评估。该研究入组了19例RET融合阳性、放射性碘（RAI）难治性甲状腺癌患者，并且之前接受过另一种全身性治疗。8例RET融合阳性甲状腺癌患者为RAI难治性且未接受任何额外治疗。这19例既往治疗的患者的ORR为79%，87%的患者对治疗有反应，他们的反应至少持续了6个月。对8名没有接受过RAI以外的其他治疗的患者也进行了疗效评估。这些患者的ORR为100%，75%的患者对治疗有反应，他们的反应至少持续了6个月。

Retevmo最常见的副作用是肝脏中的天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）酶增加、血糖增加、白细胞计数减少、血液中白蛋白减少、血液中钙减少、口干、腹泻、肌酐增加（可测量肾功能）、碱性磷酸酶（在肝脏和骨骼中发现的一种酶）增加、高血压、疲劳、身体或四肢肿胀、血小板计数低、胆固醇增加、皮疹、便秘和血液中的钠减少。

Retevmo可能引起严重的副作用包括肝毒性（肝损伤）、血压升高、QT延长（在两次搏动之间心肌恢复所需的时间比正常时间长）、出血和过敏反应。如果患者出现肝毒性，应暂停、减少剂量或永久停用Retevmo。接受过手术的患者应告知医生，因为类似于Retevmo的药物已引起过伤口愈合问题。

Retevmo可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此外，女性在接受Retevmo时不应母乳喂养。

Retevmo获得“加速批准”。FDA还授予该申请“优先审阅和突破性疗法”称号。此外，Retevmo还获得了“孤儿药”称号。

FDA将Retevmo授予礼来公司（Eli Lilly and Company）的子公司Loxo Oncology，Inc.。