2019年8月15日，FDA授予了Rozlytrek（entrectinib）加速批准的特权，这是一种针对具有NTRK（神经营养性酪氨酸受体激酶）基因融合遗传缺陷的成人和青少年癌症患者的治疗方法，目前，这种癌症并没有有效的治疗方法。

“我们正处于癌症治疗不断创新的激动人心的时代，因为我们相继看到在组织不确定性癌症治疗方面的新发展，这给癌症治疗带来了新的转机。我们看到，生物标志物在指导药物开发和更有针对性地提供药物方面不断取得进展，”FDA代理专员Ned Sharpless医师表示，“通过FDA的快速审查途径，包括突破性治疗认定和加速批准程序，我们正在支持精准肿瘤药物开发以及更有针对性、有效性的治疗的发展。基于对疾病基础生物学理解的日益加深，我们将持续致力于鼓励在肿瘤治疗方面的跨疾病类型、更有针对性的新治疗方法的研究进展。”

这是该机构第三次批准基于不同类型肿瘤的共同生物标志物，而不是基于肿瘤在体内的起源位置进行癌症治疗的申请。该批准是“组织不确定”癌症药物开发的新范例。它遵循FDA 在2018年发布的指导文件中的政策。FDA之前批准的组织不确定癌症治疗方案包括：2017年批准pembrolizumab用于高度微卫星不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）肿瘤，以及2018年批准larotrectinib用于NTRK基因融合肿瘤。

“今天的批准同时包括Rozlytrek用于治疗12岁及以上NTRK基因融合阳性的儿童肿瘤患者，这主要依据成人的有效临床试验数据。FDA继续鼓励将青少年纳入临床试验。传统上，儿童中新的抗癌药物的临床开发尚未开始，直到成人的相关抗癌药物正在进行开发，并且通常直到成人适应症获得批准后才会开始，”FDA的肿瘤治疗中心主任Richard Pazdur说， “青少年的疗效来源于成人数据，并且30名儿童患者的安全性已经得到了证实。”

研究通过四项临床试验评估了Rozlytrek在54名患有NTRK基因融合阳性肿瘤的成人中缩小肿瘤的能力。肿瘤严重缩小（总体反应率）的患者比例为57％，7.4％的患者肿瘤完全消失。在31例肿瘤缩小的患者中，61％的肿瘤缩小持续9个月或更长时间。最常见的癌症部位是肺、唾液腺、乳腺、甲状腺和结直肠。

Rozlytrek也被批准用于治疗患有ROS1阳性（ROS1基因的突变）并且已经扩散到身体其他部位（转移性）的非小细胞肺癌的成人。临床研究评估了51名患有ROS1阳性肺癌的成年人。总体反应率为78％，其中5.9％的患者肿瘤完全消失。在40例肿瘤缩小的患者中，55％的肿瘤缩小持续12个月或更长时间。

Rozlytrek的常见副作用包括疲劳、便秘、味觉障碍、水肿（肿胀）、头晕、腹泻、恶心、感觉迟钝、呼吸困难（呼吸短促）、肌痛、认知障碍（混乱的记忆或注意力问题，说话困难或幻觉）、体重增加、咳嗽、呕吐、发烧、关节痛和视力障碍（视力模糊、对光敏感、复视、视力恶化、白内障或飞蚊症）。Rozlytrek最严重的副作用是充血性心力衰竭、中枢神经系统影响（认知障碍、焦虑、抑郁症——自杀性思维、头晕或失去平衡、睡眠模式改变——失眠和过度的困倦）、骨折、肝毒性（肝脏损伤）、高尿酸血症、QT间期延长（心律异常）和视力障碍。卫生保健专业人员应告知育龄妇女和有生育计划的男性，在Rozlytrek治疗期间应使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Rozlytrek，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。

Rozlytrek被授予加速批准。该批准要求申办者向FDA提供额外的数据。Rozlytrek还获得了优先审查、突破性治疗和孤儿药物称号。Rozlytrek的批准被授予了Genentech公司。