靶向疗法是专门针对细胞内导致癌症的改变的药物。与通常通过攻击快速生长的细胞（包括癌细胞）起作用的标准化学疗法药物不同，这些药物靶向慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞上或的一种或多种特定蛋白质。当CLL需要治疗时，靶向药物通常是一线治疗的一部分。

激酶抑制剂

激酶是细胞中的蛋白质，这些药物阻断会传递信号（例如告诉细胞生长）的激酶。细胞中存在许多不同类型的激酶，用于治疗CLL的特定药物靶向两种，即Bruton酪氨酸激酶（BTK）和PI3K。

Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂

BTK是一种蛋白质，通常可以帮助某些CLL细胞生长和存活。

依鲁替尼（Ibrutinib/依布替尼，Imbruvica）

这种靶向药物阻断了CLL细胞中BTK的活性。依鲁替尼可用于CLL的初始治疗。当难以治疗CLL时，例如，如果存在17号染色体缺失或在其他治疗后CLL复发时，它也有帮助。该药物为药丸。

副作用通常较轻，可能包括：

腹泻、恶心、便秘、疲劳、呼吸急促、脚和手肿胀、身体疼痛和皮疹。低血红细胞计数（贫血）、低水平的某些白细胞（中性粒细胞减少症）和血小板计数（血小板减少症）也是常见的副作用。有些用这种药物治疗过的人会出现严重感染。还有其他副作用，可咨询医生。

阿卡替尼（Acalabrutinib，Calquence）

该靶向药物阻断了BTK的活性。阿卡替尼可用于CLL的初始治疗，或在尝试其他治疗后使用。它可以单独使用或与其他药物一起使用。

副作用可能包括：

头痛、腹泻、瘀伤、疲劳、肌肉和关节疼痛、咳嗽、皮疹和低血球计数（包括低红血球计数（贫血）、低水平的某些白血球（中性粒细胞减少症）和血小板计数（血小板减少症））。更严重的副作用可能包括出血、严重感染和不规则心跳（房颤）。某些服用这种药物的人会发展成皮肤或其他癌症，因此在患者服用该药物时要注意防晒。

PI3K抑制剂

PI3K是一种蛋白质，可在细胞中发送信号控制细胞生长。

艾代拉利司（Idelalisib，Zydelig）

艾代拉利司可阻断称为PI3K-δ的激酶蛋白。在尝试了其他治疗方法后，已证明它有助于治疗CLL。每天服用两次。

常见的副作用包括：

腹泻、发烧、疲劳、恶心、咳嗽、肺炎、腹痛、发冷和皮疹。低血细胞计数（包括低血红细胞计数（贫血）、低水平的某些白细胞（中性粒细胞减少症）和血小板计数（血小板减少症））也很常见。很少会发生更严重的副作用，例如肝损伤、严重腹泻、肺部炎症（肺炎）、严重的过敏反应、严重的皮肤问题和肠穿孔。

旧的（休眠期）感染（如肝炎）可能会在服用此药时再次活跃起来。患者可能需要预防性的使用抗感染药物，防止这种情况发生。

杜韦利西布（Duvelisib，Copiktra）

杜韦利西布阻断了两种激酶蛋白，称为PI3K-δ和PI3K-γ。在尝试了其他治疗方法后，已证明它有助于治疗CLL。

常见的副作用包括：

腹泻、发烧、疲劳、恶心、咳嗽、肺炎、腹痛、关节/肌肉痛和皮疹。低血球计数（包括低红血球计数（贫血）和低水平的某些白血球（中性粒细胞减少症））也很常见。较不常见的情况是，可能发生更严重的副作用，例如肝损害、严重腹泻、肺部炎症（肺炎）、严重的过敏反应、严重的皮肤问题。

威尼托克（Venetoclax，Venclexta）

威尼托克靶向BCL-2，这是CLL细胞中的一种蛋白质，可帮助它们存活更长时间。该药物可单独使用或与单克隆抗体（如利妥昔单抗/ rituximab）一起使用。

副作用可能包括：

某些白细胞水平低（中性粒细胞减少）、红细胞计数低（贫血）、腹泻、恶心、呼吸道感染（如感冒）、血小板计数低（血小板减少）和感到疲倦。较少见但较严重的副作用可能包括肺炎和其他严重感染。

肿瘤溶解综合征（TLS）是该药的另一种可能的副作用。在治疗开始时体内有大量白血病细胞的患者中更为常见。当CLL细胞被杀死时，它们会破裂并释放其内含物到血液中。这会使肾脏不堪重负，以至于无法足够快地消除所有这些物质。进而导致血液中某些矿物质的过量积聚，造成肾衰竭。过量的矿物质会导致心脏和神经系统出现问题。为了避免这种情况的发生，患者可以从很低的剂量开始服用，然后在大约5周内逐渐增加剂量。