美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)是美国卫生和公共服务部的一个机构，通过确保人类用药、兽药、疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性、有效性来保护公众健康。该机构还负责食品、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品以及烟草制品的安全性。

2018年5月4日，FDA批准Tafinlar（dabrafenib）和Mekinist（trametinib）一起服用，用于治疗无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位（转移性）的甲状腺未分化癌（ATC），以及有一种异常基因——BRAF V600E基因突变的甲状腺癌患者。

FDA肿瘤学主任Richard Pazdur医学博士说：“这是FDA批准的第一种用于治疗这种侵袭性甲状腺癌的方法，也是第三种用于治疗具有BRAF V600E基因突变癌症的方法，目前，该药物组合已被批准用于临床治疗。”FDA药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任说：“该联合用药的批准表明，应该加快开发针对不同疾病中的相同分子途径的更有效的治疗方法。”

甲状腺癌是最常见的甲状腺恶性肿瘤，约占全身恶性肿瘤的1%。除髓样癌外，绝大部分甲状腺癌起源于滤泡上皮细胞。甲状腺未分化癌是一种罕见的侵袭性甲状腺癌。美国国立卫生研究院估计，2018年美国将有53,990例新发甲状腺癌病例，其中约2,060例死于此病。甲状腺未分化癌占所有甲状腺癌的1％至2％。

Tafinlar和Mekinist也被批准单独或组合使用来治疗BRAF V600E突变阳性的转移性黑素瘤。此外，Tafinlar和Mekinist还被批准联合用于治疗BRAF V600E突变阳性的转移性非小细胞肺癌。

ATC的推荐剂量是每日两次，口服150mg dabrafenib，每日一次，口服2mg trametinib。

患有BRAF V600E基因突变的罕见癌症患者的临床试验表明了Tafinlar和Mekinist治疗ATC的疗效。BRAF V600E突变阳性的转移性黑素瘤或肺癌的试验数据以及其他BRAF V600E突变阳性罕见癌症的结果都为ATC患者的结果提供了支持。该试验测量了肿瘤大小完全或部分减少的患者百分比（总反应率）。在23名可评估的患者中，57％经历了部分反应，4％经历了完全反应；在14名有反应的患者中，有9名（64％）患者在6个月或更长时间内没有出现显着的肿瘤生长。

Tafinlar和Mekinist在ATC患者中的副作用与这两种药物联合用药时在其他癌症中观察到的副作用一致。常见的副作用包括发烧（发热）、皮疹、发冷、头痛、关节痛、咳嗽、疲劳、恶心、呕吐、腹泻、肌肉疼痛、皮肤干燥、食欲减退、水肿、出血、高血压和呼吸困难。

Tafinlar的严重副作用包括新发癌症的发展、BRAF野生型肿瘤患者的肿瘤生长、严重的出血问题、心脏病、严重的眼部问题、发烧、严重的皮肤反应、高血糖、恶化糖尿病或严重的贫血症。

Mekinist的严重副作用包括新癌症的发展、严重的出血问题、肠道炎症和肠穿孔、手臂，腿部或肺部的血凝块、心脏问题、严重的眼睛问题、肺部或呼吸问题、发烧、严重的皮肤反应、高血糖或恶化的糖尿病。

Tafinlar和Mekinist都会对发育中的胎儿造成伤害，因此应告知准备怀孕的女性该副用作，并在用药期间使用有效的避孕措施。

FDA批准了此申请优先审查。此外，还授予dabrafenib和trametinib联合用于间变性甲状腺癌BRAF V600突变阳性患者治疗的方法为突破性治疗的称号，并授予了孤儿药的称号，以此提供激励，协助和鼓励研究人员开发出更多适用于罕见疾病的药物。