近年来，已经开发出靶向癌细胞特定部位的药物。靶向药物的工作方式不同于标准化学疗法，并且往往具有不同的副作用。即使化学疗法没有作用，它们有时也会有作用，或者可以与化学疗法一起使用以帮助其更好地发挥作用。其中一些药物可用于治疗某些患有急性髓细胞性白血病（AML）的人。

FLT3抑制剂

在某些患有AML的人中，白血病细胞的FLT3基因有突变。该基因可以帮助细胞产生一种蛋白质（也称为FLT3）来帮助细胞生长。靶向FLT3蛋白的药物可以帮助治疗某些此类白血病患者。

米哚妥林（Midostaurin，Rydapt）是一种药物，通过阻断癌细胞上的FLT3和其他几种可以帮助细胞生长的蛋白质来发挥作用。这种药物可以与某些化疗药物一起使用，用于治疗新诊断的白血病细胞中FLT3基因突变的成人。患者需要进行血液检测，确定是否携带该突变。

常见的副作用可能包括：

白细胞水平低（感染风险增加）、发烧、恶心、呕吐、口腔发红或溃疡、头痛、肌肉或骨骼疼痛、淤血、鼻血、高血糖和上呼吸道感染。

不太常见的是，这种药物会引起严重的肺部问题，可能表现为咳嗽、胸痛或气促。如果出现这些症状，应及时告知医生。

吉列替尼（Gilteritinib ，Xospata）是另一种药物，通过阻断癌细胞上的FLT3和其他有助于细胞生长的蛋白质来发挥作用。这种药物可以治疗那些白血病细胞中FLT3基因发生突变、AML在以前的治疗中没有好转或复发的成年人。需要对患者的血液进行检测，确定是否有这种突变。

常见的副作用可能包括：

发烧、呼吸急促、腹泻、肿胀、口腔发红或溃疡、肌肉或骨骼疼痛、疲劳、肝脏检查异常、肺炎（肺部感染）等。

不太常见的是，这种药物可能会引起严重的心脏问题，可能会表现为心电图异常或神经系统问题，可能会表现为癫痫发作或精神错乱。如果出现这些症状，应及时告知医生。

这种药物的一种罕见但严重的可能副作用被称为分化综合征。当白血病细胞向血液中释放某些化学物质时，就会出现这种情况。它最常发生在第一个治疗周期内。症状包括发烧、肺部和心脏周围积液引起的呼吸问题、低血压、肝脏或肾脏损伤、身体其他部位严重积液等。通常可以通过停药一段时间并给予类固醇如地塞米松（dexamethasone）等治疗。

IDH抑制剂

在一些AML患者中，白血病细胞的IDH1或IDH2基因发生了突变。这些基因帮助细胞产生特定的蛋白质，也被称为IDH1和IDH2。这些基因中的其中一种突变可以阻止血细胞正常的成熟。

称为IDH抑制剂的靶向药物可以阻断这些IDH蛋白。这些药物似乎通过帮助白血病细胞成熟（分化）成更正常的细胞来发挥作用。因此，它们有时被称为分化剂。

这些药物可用于治疗IDH1或IDH2突变的AML。患者会进行血液或骨髓的检测，确定是否有这些突变之一。

Ivosidenib（Tibsovo/替布索沃）是一种IDH1抑制剂。它可用于治疗IDH1突变的AML，这是年龄较大或健康程度不足以耐受强化学疗法的患者的首选疗法，也可用于治疗在治疗后复发或不再对其他治疗有反应的AML。

恩西地平（Enasidenib，Idhifa）是一种IDH2抑制剂，可用于治疗IDH2突变的AML ，这是年龄较大或健康程度不足以耐受强化学疗法的患者的首选疗法，也可用于治疗后复发或不再对其他治疗产生反应的AML患者。

常见的副作用包括：

恶心、呕吐、腹泻、疲劳、关节痛、呼吸急促、胆红素水平升高和食欲不振。
这些药物的重要可能副作用称为分化综合症。当白血病细胞将某些化学物质释放到血液中时，就会发生这种情况。它最常发生在第一个治疗周期内。症状可能包括发烧、肺部和心脏周围积水引起的呼吸问题、低血压、肝或肾损害以及体内其他部位的严重积液。通常可以通过停药一段时间并给予类固醇（如地塞米松/Dexamethasone）来治疗。

吉妥单抗（Gemtuzumab ozogamicin，Mylotarg）

这种靶向疗法由与化学疗法药物相连的单克隆抗体组成。该抗体附着在称为CD33的蛋白质上，该蛋白质在大多数AML细胞中都可以找到。该抗体的作用类似于归巢信号，将化学药物带入白血病细胞，并在细胞分裂时杀死它们。

该药物可与化学疗法一起用作具有CD33蛋白的AML初始治疗的一部分，也可以单独使用，或者作为第一种治疗方法（尤其是对于可能无法接受强力化学疗法治疗的人），或者如果其他治疗方法不再起作用时使用。

最常见的副作用包括：

发烧、恶心和呕吐、血细胞水平低下（感染、出血和疲劳的风险增加）、口腔肿胀和疮、便秘、皮疹和头痛。

较不常见但较严重的副作用可能包括严重肝损伤，包括静脉阻塞性疾病（肝静脉阻塞）、输液过程中的反应（类似于过敏反应）、严重或威胁生命的感染，尤其是在已经进行了干细胞移植的人中、心律的变化。

BCL-2抑制剂

威托克（Venetoclax，Venclexta）靶向BCL-2，BCL-2是癌细胞中的一种蛋白质，可帮助其延长寿命。对于75岁或以上新确诊的AML，或者其健康状况不足以耐受强化学疗法的患者，该药物可与化学疗法一起使用。

副作用可能包括：

某些白细胞水平低下（中性粒细胞减少）、红细胞计数低下（贫血）、腹泻、恶心、出血、血小板计数低下（血小板减少）和疲倦。

较少见但较严重的副作用可能包括肺炎和其他严重感染。

肿瘤溶解综合征（TLS）是该药物的另一种可能的副作用。在治疗开始时体内有大量白血病细胞的患者中更为常见。当白血病细胞被杀死时，它们会破裂并释放其内容物到血液中。这会使肾脏不堪重负，以至于无法足够快地消除所有这些物质。进而导致血液中某些矿物质的过量积聚，造成肾衰竭。过量的矿物质会导致心脏和神经系统出现问题。为了防止这种情况的发生，可以从很低的剂量开始，然后逐渐增加剂量。有时，在开始使用这种药物之前，可能会使用其他药物来帮助将白细胞计数降至一定水平以下。

刺猬通路抑制剂

AML细胞可以发生基因突变，这些基因是称为“刺猬”的细胞信号通路的一部分。刺猬通路对于胚胎和胎儿的发育至关重要，在某些成年细胞中也很重要，但在白血病细胞中可能过度活跃。

格拉德吉（Glasdegib，Daurismo）是靶向此途径中蛋白质的药物。它可以与化疗药一起用于新确诊患有AML且年龄超过75岁或健康程度不足以耐受强化学疗法的人。在这一联合用药方案中，它可以帮助人们延长生存期。

副作用可能包括：

肌肉和骨骼疼痛、疲劳、白细胞计数低（中性粒细胞减少）、红细胞计数低（贫血）、出血、恶心、血小板计数低（血小板减少）以及口腔发红或疮。

由于刺猬通路影响胎儿发育，因此孕妇或可能怀孕的女性不应服用这些药物。目前尚不清楚如果由男性伴侣服用是否会损害胎儿。服用这些药物的人都应在治疗期间和治疗后的一段时间内使用可靠的避孕措施。