7月20日，FDA批准了Tibsovo（替布索沃，ivosidenib）片剂用于治疗具有特定基因突变的复发或难治性急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。这是同类药物中的第一种获批药物（IDH1抑制剂），已获批准与FDA批准的用于检测AML患者IDH1基因的特定突变的伴随诊断一起使用。

AML是一种在骨髓中形成并快速发展的癌症，导致血液和骨髓中异常白细胞的数量增加。NIH的国家癌症研究所估计，今年将有大约19,520人被诊断出患有AML。约有10,670名AML患者将在2018年死于该病。

Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂，其作用是减少合成代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常产生，从而导致恶性细胞分化。如果使用FDA批准的检测方法在血液或骨髓样本中检测到IDH1突变，则该患者可能有资格接受Tibsovo的治疗。该机构还批准了一种可用于检测此突变的伴随诊断，RealTime IDH1检测。

在174例IDH1突变复发或难治性AML成人患者的单臂试验中研究了Tibsovo的疗效。该试验测量了无疾病迹象且治疗后血液计数完全恢复（完全缓解或CR）的患者以及无疾病迹象和治疗后血液计数部分恢复（部分血液学完全缓解）的患者的恢复比例或CRh）。平均随访8.3个月，有32.8％的患者经历了CR或CRh，持续了8.2个月。在研究开始时因AML需要输血或血小板的110名患者中，有37％的患者在用Tibsovo治疗后至少需要56天不输血。

Tibsovo常见副作用包括疲劳、白细胞增加、关节痛、腹泻、呼吸急促、手臂或腿肿胀、恶心、口或喉咙痛、心律不齐（QT延长）、皮疹、发烧、咳嗽和便秘。母乳喂养的女性不应服用Tibsovo，它可能会对新生婴儿造成伤害。

Tibsovo必须有一个病人用药指南，描述药物的使用和风险的重要信息。Tibsovo的处方信息包括一个方框警告，即可能发生一种称为分化综合征的不良反应，如果不治疗可能是致命的。分化综合征的体征和症状可能包括发热、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部炎症(放射性肺浸润)、胸膜或心包积液、体重迅速增加、周围水肿或肝脏、肾脏或多器官功能障碍。在第一次出现可疑症状时，医生应该用皮质类固醇治疗病人，密切监测病人直到症状消失。

其他严重的警告包括QT延长，这可能危及生命。在治疗期间，心脏的电活动应该通过心电图进行检测。格林-巴利综合征(Guillain-Barre syndrome)是一种罕见的神经系统疾病，患者的免疫系统会错误地攻击周围神经系统的一部分。

FDA授予该申请“快速通道和优先审阅”的称号，该药还获得了“ 孤儿药”称号。

FDA将Tibsovo的批准授予了Agios Pharmaceuticals，Inc。将RealTime IDH1检测的批准授予了Abbott Laboratories。