这些药物以皮肤癌细胞中使其与正常皮肤细胞不同的部分为靶点。靶向药物的作用与标准化疗药物不同。它们有时可能在化疗药物不起作用的时候起作用。它们也可能有不同的（有时也可能是不那么严重的）副作用。医生们仍在探索使用这些药物治疗皮肤癌的最佳方法。

刺猬通路抑制剂

维莫德吉（Vismodegib，Erivedge）和索尼得吉（Sonidegib，Odomzo）是靶向药物，可用于治疗某些晚期或复发性基底细胞皮肤癌。

基底细胞癌达到晚期的情况非常罕见，但如果真的发生了，这些癌症可能很难治疗。大多数基底细胞癌的基因发生了突变（改变），而这些基因是细胞信号转导通路的一部分，被称为“刺猬”。刺猬通路对胚胎和胎儿的发育至关重要，在一些成体细胞中也很重要，但在基底细胞癌细胞中，刺猬通路会过度活跃，帮助它们生长。这些药物针对这一途径中的一种蛋白。

对于手术或其他局部治疗后已经扩散或复发的基底细胞癌，这些药物已被证明有助于缩小一些人的肿瘤，尽管目前还不清楚它们是否能帮助人们延长存活期。

副作用可能包括：

肌肉痉挛、关节疼痛、脱发、疲劳、味觉问题、食欲不振和体重下降、恶心和呕吐、皮肤瘙痒、腹泻和便秘。这些药物也会导致女性月经停止。

由于刺猬途径会影响胎儿的发育，所以怀孕或可能怀孕的妇女不宜服用这类药物。如果男性伴侣服用这些药物是否会对胎儿造成伤害，目前还不知道。任何服用这些药物的人，在治疗期间和治疗后的一段时间内，应使用可靠的避孕措施。

EGFR抑制剂

鳞状细胞皮肤癌细胞表面通常有很多EGFR蛋白质，这种蛋白质会帮助它们生长。靶向这种蛋白的药物，如西妥昔单抗（cetuximab，Erbitux/爱必妥），在早期的研究中已经显示出可以缩小其中一些癌症的作用。虽然到目前为止，证据还很有限，但它们可能对某些患者有帮助。

EGFR抑制剂的副作用可能包括：

皮肤问题、腹泻、口疮、食欲不振。

皮肤问题包括脸部和胸部出现痤疮样的皮疹，有些情况下会导致皮肤感染。