随着研究人员对引起癌症的细胞变化的深入了解，他们已经开发出专门针对这些变化的新型药物。靶向药物的作用与化学疗法药物不同，并且通常具有不同的副作用。像化学疗法一样，这些药物进入血流，几乎到达人体所有部位，这使它们对已经扩散到身体远处的癌症也有用。靶向药物有时在化学药物无效时也能起作用。一些靶向药物可以帮助其他类型的治疗更好地发挥作用。
HER2阳性乳腺癌
在大约1/5的乳腺癌女性患者中，癌细胞表面有很多促进生长的蛋白质，称为HER2。这些被称为HER2阳性乳腺癌的癌症更倾向于侵袭性地生长和扩散。目前已经开发出许多靶向这种蛋白质的药物。
单克隆抗体是免疫系统蛋白（抗体）的人造版本，它能靶向特定靶点。在这种情况下，它们靶向癌细胞上的HER2蛋白上，可以帮助阻止细胞生长。
曲妥珠单抗（Trastuzumab，Herceptin/赫赛汀）
该药可用于治疗早期和晚期乳腺癌。这种药物通常与化疗药物同时使用，但也可以单独使用（尤其是在已经尝试过化疗的情况下）。当在手术前或手术后开始治疗早期乳腺癌时，这种药物通常会使用6个月到一年。对于晚期乳腺癌，只要药物有帮助，通常会持续治疗。这种药物通过静脉注射给药。
Herceptin是曲妥珠单抗的原始商标名称，但现在也有几种类似的药物（称为生物仿制药），包括Ogivri、Herzuma、Ontruzant、Trazimera和Kanjinti。
另一种名为曲妥珠单抗和透明质酸酶注射液（Herceptin Hylecta）的曲妥珠单抗也可以使用。它以皮下注射的形式给药，在几分钟内完成注射。
帕妥珠单抗（Pertuzumab， Perjeta/帕捷特）
该单克隆抗体可以在手术之前或之后与曲妥珠单抗和化学疗法一起使用，以治疗早期或晚期乳腺癌。该药物通过静脉注射给药。
抗体-药物偶联物（ADC）
ADC是一种与化疗药物相连的单克隆抗体。在这种情况下，抗HER2抗体的作用就像一个归巢信号，它附着在癌细胞上的HER2蛋白上，将化疗药物直接带到癌细胞。
曲妥珠单抗-美坦新偶联物（Ado-trastuzumab emtansine，Kadcyla，TDM-1），这种抗体药物偶联物本身用于治疗术后早期乳腺癌（术前已给予化疗和曲妥珠单抗，术后仍有癌细胞存在时），或治疗已接受过曲妥珠单抗和化疗的晚期乳腺癌女性患者。这种药物以静脉注射的方式给药。
Fam-trastuzumab deruxtecan（Enhertu），这种抗体-药物偶联物可单独用于治疗无法通过手术切除或已扩散（转移）至身体另一部分的乳腺癌，通常已尝试至少另外2种HER2靶向药物。该药物通过静脉注射给药。
激酶抑制剂
HER2是一种蛋白，称为激酶。激酶是细胞中的蛋白质，通常会传递信号（例如告诉细胞生长）。阻断激酶的药物称为激酶抑制剂。
拉帕替尼（Lapatinib，Tykerb/泰立沙）：该药物为每日服用的药丸。拉帕替尼通常与化学药物卡培他滨（capecitabine）或某些激素治疗药物一起用于治疗晚期乳腺癌。
来那替尼（Neratinib，Nerlynx）：这种激酶抑制剂需每天服用。用于治疗完成曲妥珠单抗治疗一年后的早期乳腺癌女性患者，通常给药一年。它也可以与化学药物卡培他滨联用治疗转移性疾病的人，通常是在尝试了至少两种其他抗HER2靶向药物之后使用。
图卡替尼（Tucatinib，Tukysa）：这种激酶抑制剂通常是丸剂，每天两次。在尝试了至少一种其他抗HER2靶向药物之后，将图卡替尼用于治疗晚期乳腺癌。它通常与曲妥珠单抗和化学药物卡培他滨一起给药。
HER2靶向治疗药物的副作用：
这些药物的副作用通常较轻，但有些可能很严重。
单克隆抗体和抗体-药物偶联物有时会在治疗期间或之后引起心脏损害。这可能导致充血性心力衰竭。对于大多数（但不是全部）女性，这种作用持续时间很短，停药后会有所改善。当这些药物与某些也会引起心脏损害的化学药物（例如阿霉素（Doxorubicin，Adriamycin）和表柔比星（epirubicin，Ellence））一起使用时，患心脏病的风险会更高。由于这些药物可能导致心脏损害，因此医生经常在治疗前以及服用药物期间定期检查患者的心脏功能（通过超声心动图或MUGA扫描）。如果出现呼吸急促、腿肿胀和严重疲劳等症状，应及时告知医生。
拉帕替尼、来那替尼、图卡替尼以及帕妥珠单抗与曲妥珠单抗的组合会导致严重腹泻。
拉帕替尼和图卡替尼也可引起手足综合症，其中手脚酸痛变红，并可能起泡和脱皮。
拉帕替尼、那拉替尼和图卡替尼会引起肝脏问题。在治疗期间，医生将对患者进行血液检查以观察肝功能。如果出现肝脏问题的可能征兆或症状，例如皮肤发痒、皮肤或眼睛的白色部分发黄、尿黑或右上腹部疼痛，应立即联系医生。
Fam-trastuzumab deruxtecan（Enhertu）可能在某些女性中引起严重的肺部疾病，有时甚至可能危及生命。如果出现咳嗽、喘息、呼吸困难或发烧等症状，应及时告知医生或护士。
孕妇不应服用这些药物，它们会伤害甚至导致胎儿死亡。有怀孕可能的女性应与医生讨论在服用这些药物时如何使用有效的节育措施。
激素受体阳性乳腺癌
大约2/3的乳腺癌是激素受体阳性的（雌激素受体阳性或孕激素受体阳性）。对于患有这些癌症的女性，激素疗法通常会有所帮助。某些靶向治疗药物可以使激素治疗更加有效，虽然这些靶向药物也可能会增加副作用。
CDK4/6抑制剂
帕博西尼（Palbociclib/哌柏西利，Ibrance/爱博新），瑞博西尼（Ribociclib，Kisqali）和玻玛西林（Abemaciclib，Verzenio）是可阻断细胞内蛋白质的药物，这些蛋白质称为细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK），其中比较重要的是CDK4和CDK6。在激素受体阳性的乳腺癌细胞中阻断这些蛋白有助于阻止细胞分裂，进而减慢癌症的生长。
这些药物被批准用于患有晚期激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌的女性。
有多种使用这些药物的方法：
三种药物中的任何一种都可以与芳香化酶抑制剂或氟维司群（Fulvestrant）一起用于更年期的女性。
这三种药物中的任何一种都可以与氟维司群或芳香酶抑制剂一起给那些仍有正常月经期（绝经前）或接近绝经期（围绝经期）的女性使用。然而，这些女性也必须服用药物，比如黄体生成素释放激素（LHRH）类似物，它可以阻止卵巢产生雌激素。
玻玛西林也可单独用于以前接受过激素疗法和化学疗法治疗的女性。
CDK4/6抑制剂副作用：
最常见的副作用血细胞计数低和疲劳。恶心、呕吐、口疮、脱发、腹泻和头痛是较不常见的副作用。白细胞计数极低会增加严重感染的风险。虽罕见但可能危及生命的副作用有肺部炎症，也称为间质性肺病或肺炎。
mTOR抑制剂
依维莫司（Everolimus，Afinitor/飞尼妥）是一种靶向药物，称为mTOR抑制剂。它会阻断mTOR，mTOR是一种通常可帮助细胞生长和分裂的蛋白质。依维莫司还可以阻止肿瘤形成新血管，从而有助于限制肿瘤生长。在治疗乳腺癌中，这种药物似乎可以帮助激素治疗药物更好地发挥作用。
该药物用于已绝经并患有激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌的女性。它与芳香酶抑制剂依西美坦（Exemestane，Aromesin）一起使用，用于那些接受来曲唑（letrozole）或阿那曲唑（anastrozole）治疗（或者如果停止使用这些药物治疗后不久开始癌变）的女性。
依维莫司的常见副作用：
口腔溃疡、腹泻、恶心、虚弱或疲倦、血液计数低、呼吸急促和咳嗽。还可以增加血脂（胆固醇和甘油三酸酯）和血糖，因此服用该药时，医生将定期检查患者的血液。它还可能会增加严重感染的发生风险，因此医生需要密切关注患者感染情况。
PI3K抑制剂
阿培利司（Alpelisib，Piqray）是一种靶向药物，被称为PI3K抑制剂。它可以阻止癌细胞中PI3K蛋白，进而抑制癌细胞生长。
该药物可与氟维司群一起用于治疗绝经后的女性，这些女性的激素受体呈阳性、HER2阴性并伴有PIK3CA基因突变，这种突变在芳香化酶抑制剂治疗期间或治疗后出现。大约30-40%的乳腺癌患者都有一个突变的PIK3CA基因。在开始使用这种药物治疗之前，医生会对患者的血液或肿瘤进行检测以确定是否存在这种突变。
阿培利司副作用：
高血糖、出现肾脏/肝脏或胰腺问题的迹象、腹泻、皮疹、低血球计数、恶心和呕吐、疲劳、食欲下降、口疮、体重减轻、钙水平低、血液凝结问题和脱发。可能发生非常严重的皮肤反应，如皮疹和起泡的皮疹，应及时告知医生。有严重皮肤反应史的患者在服用该药前应告知医生。
BRCA基因突变
奥拉帕尼（olaparib，Lynparza/利普卓）和他拉唑帕尼（Talazoparib ，Talzenna） 是称为PARP抑制剂的药物。PARP蛋白通常有助于修复细胞内部受损的DNA。BRCA基因（BRCA1和BRCA2）也帮助修复DNA（以稍微不同的方式），但其中一种基因突变后可以阻止这种情况发生。PARP抑制剂通过阻断PARP蛋白发挥作用。因为具有BRCA基因突变的肿瘤细胞已经无法修复受损的DNA，所以阻断PARP蛋白通常会导致这些细胞死亡。
奥拉帕尼和他拉唑帕尼可用于治疗已经接受过化疗的BRCA突变的转移性HER2阴性女性乳腺癌患者。奥拉帕尼也可以用于已经接受激素治疗的激素受体阳性女性患者。只有一小部分患有乳腺癌的女性天生就带有突变的BRCA基因，而且这种基因存在于身体的所有细胞中。医生会在制定治疗方案前要求患者进行BRCA基因突变检测。
PARP抑制剂副作用：
恶心、呕吐、腹泻、疲劳、食欲不振、味觉变化、红细胞计数低（贫血）、血小板计数低、白细胞计数低、腹痛以及肌肉和关节痛。很少使用PARP抑制剂治疗的人发生血液癌，例如骨髓增生异常综合症或急性髓细胞性白血病（AML）。